화이자 말단비대증 치료제 '소마버트' 허가 - 청년의사

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화이자가 개발한 말단비대증 치료제 '소마버트'가 최근 식품의약품안전처 허가를 획득했다.

식약처는 지난 16일 수술 및 방사선 치료에 적절한 반응을 보이지 않으며 소마토스타틴 유사체 치료로 IGF-1 농도가 정상화되지 않거나 불내약성인 성인 말단비대증 환자의 치료에 '소마버트(성분명 페그비소만트)' 사용을 허가했다.

말단비대증은 인슐린유사성장인자-I(IGF-I) 분비를 유발하는 성장호르몬의 과다분비를 특징으로 하는 희귀질환으로, 대부분 뇌하수체의 양성 종양으로 인해 발생한다.

말단비대증은 기대수명 감소, 심혈관계 문제 및 손, 발, 기타 장기의 비대, 얼굴 모양 변형, 피로, 관절통, 대사장애 등의 임상적 변화와 연관이 있으며 골관절증, 대사성 합병증(인슐린 저항성, 고혈당, 고지질혈증 등), 신생물 발생 위험, 뇌하수체기능저하, 척추골절, 삶의 질 감소 등 다양한 2차적 전신 합병증을 동반할 수 있다.

말단비대증의 연간 발생률은 100만명당 3.3건으로 추정되며, 전세계 유병률은 100만명당 약 60건에 지나지 않는다. 한국의 경우 연평균 발생률은 100만명당 3.9건이며, 2007년 기준 유병률은 100만명당 27.9건으로 나타났다.

말단비대증의 치료 목표는 종양의 성장과 성장호르몬 및 IGF-I의 분비를 통제하고 질병의 징후와 증상들을 역전, 예방해 삶의 질을 향상시키고 조기사망을 예방하는 데 있다. 주로 ▲수술 ▲방사선치료 ▲소마토스타틴 유사체(SSAs) ▲도파민 유사체(DA) 등의 치료법이 사용되며, 혈중 성장호르몬 및 IGF-I 수치의 정상화를 달성한 환자의 비율로 치료효과를 평가한다.

이번 허가의 근거가 된 SEN-3614 연구에서는 112명의 말단비대증 환자를 대상으로 '소마버트'의 효능 및 안전성을 위약과 비교 평가했다. 환자들은 '소마버트' 10mg, 15mg, 20mg 투여군과 위약군으로 각각 무작위 배정됐으며, 1차 유효성 평가변수는 기저치 대비 12주차 혈청 IGF-I 농도 변화로 설정됐다.

연구 결과, '소마버트' 10mg, 15mg, 20mg 투여군에서 혈청 IGF-I 농도 감소 중앙값은 각각 26.7±27.9%, 50.1±26.7%, 62.5±21.3%로 나타나 위약군의 4.0±16.8%와 비교해 3가지 용량 모두에서 유의한 감소를 보였다.

또한 혈청 IFG-I 농도가 정상으로 돌아온 환자의 비율 역시 '소마버트' 10mg, 15mg, 20mg 투여군에서 각각 54%, 81%, 89%로 나타나 위약군의 10% 대비 3가지 용량에서 모두 유의하게 높았다.

'소마버트'는 위약 대비 전체 징후 및 증상점수를 개선한 것으로 나타났으며, 이상반응 발생률은 위약군과 유사했다.

특히, '소마버트'는 SEN-3614 연구에서 치료 개시 후 2주 이내에 75% 이상의 최대 혈청 IGF-I 농도 감소를 보였는데, 연장 임상시험인 SEN-3615 연구에서는 약 93%의 환자(100명)가 42.6주간 지속적으로 정상 IFG-I 수치를 달성한 것으로 나타나 '소마버트'의 약효 발현이 신속할 뿐만 아니라 지속적으로 유지되는 것으로 나타났다.

한편, '소마버트'는 지난 2002년 11월 유럽에 이어 2003년 미국에서 말단비대증 치료제로 허가 받았으며, 한국에서는 지난 2018년 10월 희귀의약품으로 지정됐다.

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